國家藥品監督管理局受理同類首創胃腸道間質瘤精準靶向藥avapritinib的兩個適應癥上市申請！

--國家藥品監督管理局（NMPA）已受理同類首創精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請（NDA），用于胃腸道間質瘤（GIST）晚期成人患者的兩個適應癥，標志著基石藥業向商業化轉型邁出重要一步；

-- avapritinib獲美國FDA批準上市后，僅三個月，基石藥業即已在中國臺灣和中國大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請，希望能盡快將這款藥物帶給大中華區患者；

--已公布的NAVIGATOR研究顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達 86%，四線治療的GIST患者中，ORR達22%；

-- 基石藥業開展的中國橋接研究的初步數據顯示，中國患者安全性及藥代動力學特征數據均與NAVIGATOR全球研究數據一致；

（中國蘇州，2020年4月23日）基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業”，香港聯交所代碼：2616）宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已受理胃腸道間質瘤（GIST）精準靶向藥物avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應癥，分別為用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，以及四線不可手術切除或轉移性GIST成人患者。Avapritinib是一款強效、高選擇性的、在研口服針對KIT和PDGFRA基因突變的抑制劑，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發。這也是基石藥業首個獲NMPA受理的新藥上市申請，標志著公司向商業化轉型邁出重要一步。

中國每年約有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷GIST患者，大概90％GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關。今年1月，FDA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的，針對PDGFRA外顯子18突變治療的精準靶向藥。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“在avapritinib獲美國FDA批準上市僅三個月后，基石藥業已分別在中國臺灣和中國大陸地區遞交avapritinib的新藥上市申請，希望能盡快將這款同類首創的精準靶向藥物帶給大中華地區的晚期GIST患者。隨著公司向商業化轉型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業還將在中國遞交多個重要產品針對多種適應癥的新藥上市申請。”

北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、avapritinib中國研究的主要研究者，沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線治療的GIST患者中，均表現出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于現有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類GIST患者具有高度未滿足的治療需求。作為臨床醫生，我期盼avapritinib能早日獲批，成為晚期GIST患者新的治療選擇。”

2019年11月，CTOS年會上公布了NAVIGATORI期臨床試驗中，關于avapritinib在PDGFRA外顯子18突變和接受四線GIST患者中的研究結果。截止至2018年11月16日的數據顯示:

1、入組的43例PDGFRA外顯子18突變患者和111例四線治療患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始劑量，療效可評估。

2、在PDGFRA外顯子18突變患者中， ORR為86%（1例患者待確認），中位緩解持續時間（DOR）未達到

3、在四線治療的GIST患者中，ORR達22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。

令人欣喜的是，目前基石藥業開展的中國I/II期橋接研究的初步數據顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特征數據均與NAVIGATOR全球研究數據一致，耐受性良好。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“目前，中國晚期GIST治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs），但已批準的TKI藥物對攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的GIST患者療效甚微。另一方面，中國四線GIST患者正面臨著多種耐藥突變、缺乏有效獲批療法等多重困境。我很高興看到目前avapritinib在中國的橋接研究數據與NAVIGATOR全球研究結果一致，期待它能早日讓更多亟待創新療法的晚期GIST患者受益。"

基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化相關藥物的權利。

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關于Avapritinib

Avapritinib是一款在研、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。它是用于治療GIST的1型激酶構象抑制劑，可直接與KIT和PDGFRA突變導致下游信號傳導激活的活躍性激酶構象結合。Avapritinib已經證實了對GIST中KIT和PDGFRA廣泛突變的抑制作用。目前，在大中華區已經獲批的治療方法的主要耐藥機制是活化環突變導致。 而Avapritinib 正是抑制這個部位突變，從而產生強效臨床活性。

Blueprint Medicines 正在推進avapritinib更廣泛的臨床項目開發，包括針對跨越多線治療的GIST , 和晚期，惰性和冒煙型系統性肥大細胞增多癥（SM）。

Avapritinib是一款以AYVAKITTM 為產品名獲美國FDA 批準的激酶抑制劑，用于治療攜帶PDGFRA 外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者。

Avapritinib尚未被美國FDA批準用于治療任何其他適應癥，且尚未被TFDA、NMPA或其它地區健康監管部門批準用于任何適應癥。

關于基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗。憑借經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物制藥公司。

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